应用“真实世界”数据开展临床研究、验证药物疗效渐渐成为医学界新时尚和大数据领域追捧的“宠儿”。然而，什么是“真实世界”？最近，FDA给出了真实世界数据的标准和规范（参见FDA《真实世界数据的规范和指南》）。

 FDA的定义是 “真实世界”数据是涉及病人疾病诊疗收集的所有相关数据和信息，包括病人健康和疾病数据、医疗服务流程和诊疗数据信息等。

 把疾病诊疗的海量数据，即从电子健康档案或数字化病历中获取数据用于临床研究，并非想象的那样直截了当，是非常敏感，甚至棘手的问题。FDA依然支持依据经典临床试验实践，如随机双盲设计的临床试验验证产品安全和有效性。认为这些数据也是“真实世界”数据信息。

备受关注的问题是：

 目前，纠结的问题是电子健康档案和数字化病历不是以临床研究为目建立的。用医疗服务中的大量诊疗数据满足FDA对药品审评的要求，获得批准上市，这对FDA来说仍有些纠结。因为这些临床诊疗数据并非回答试验产品安全和有效性（而是临床疗效），或无法替代临床试验进行随机双盲对比验证。

 业内专家也理解：探讨和应用真实世界数据，目的不是取代随机临床试验验证，是希望在真实世界中获取更多证据，帮助我们做出正确决策或选择，甚至验证选择是否正确。

真实世界数据具有无限想象的商业价值

 真实世界数据除了辅助临床研究，越来越多商业机构，包括EHR软件开发商、医疗服务机构和保险机构等也开始感兴趣真实世界数据信息，甚至对大数据概念还模模糊糊的情形下，投入巨资收集大量电子健康档案的真实世界数据，似乎一切数据都是无价之宝。

问题出在电子健康档案系统上

 目前，所有医疗服务基本上是按照“报销”制度。电子健康档案更多是为优化管理医药费用报销和示踪服务流程而建立的。而现实中，医疗服务本身并非连续性的，是正常状况（健康）和患者就诊（患病）在时间和空间上间断的数据信息；是在不同场景、不同方式，甚至不同目的的数据信息。因此，电子健康档案记录的信息其内在关联性并没有明确导向，仅仅是信息记录而已。

 确切讲，电子健康档案最有意义的是记录诊疗服务及其费用的真实情形。FDA认为，并非这些真实世界数据不重要，而是电子健康档案和数字化诊疗信息的设计和目的无法满足FDA需求。

临床诊疗与临床研究之差异

 临床诊疗目的是以患者为核心，采用对患者获益最佳方式诊治疾病；临床研究则不然，是以回答科学问题或认知疾病为目的，当然，前提必须保护患者标准化治疗(Standard care)。

能否兼容临床诊疗和医学研究为一体，完全可以，但是，属于不同的监管和规定范畴。FDA无法干涉医生的临床诊疗，同样，医疗资质监管机构也不关心临床研究项目。

 那么，真实世界的数据是否能够多用途，特别是对患者有益的应用？除了信息安全和隐私问题，更多地应当在数据收集和既定目标上早做策划和准备。

 从电子健康档案或临床诊疗记录中挖掘可研究数据，甚至验证研究性药物安全和有效性，并非是现有的EHR系统所能承担的，这将涉及更为复杂真实世界数据系统的建设问题。

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