问：干细胞研究的重要性？
   答：干细胞作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体，能进一步分化成为多种类型的细胞，构成机体各种复杂的组织和器官。干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而成为新医学革命的核心。加强干细胞和再生医学研究的战略部署，对构建我国国民健康体系至关重要。
   问：“十一五”期间，我国在干细胞研究方面主要开展了哪些工作？
   答：我国政府对干细胞研究非常重视。“十一五”期间，973计划、863计划和发育与生殖研究国家重大科学研究计划大力支持干细胞的基础研究、关键技术和资源平台建设，在干细胞研究及转化应用领域取得了一批标志性成果：在世界上首次证明了小鼠诱导性多能干细胞（iPS细胞）的发育全能性；首次揭示体细胞重编程起始的分子机制；首次成功建立大鼠和猪的诱导性多能干细胞；发现提高诱导性多能干细胞的转化效率的有效途径；鉴定了干细胞干性的分子标志物等；研发了一批治疗性干细胞产品和组织工程产品；筛选和研究了一批能够促进干细胞自我更新、改进iPS细胞诱导及提高干细胞定向分化效率的小分子化合物；建立了更加适合临床应用的人胚胎干细胞（ES）系；发现了新的调控ES细胞自我更新的转录因子。我国在干细胞研究领域的国际影响力显著提升。
   问：我国在干细胞研究方面有哪些亟待解决的问题？
   答：与欧美科技发达国家相比，我国的干细胞研究在原始创新能力与标志性成果方面仍有一些差距。针对干细胞与再生医学研究领域亟待解决的问题，我国干细胞研究应力争在干细胞多能性维持与重编程的分子机制、干细胞与微环境的相互作用、干细胞定向分化与转分化、干细胞应用转化研究与关键性技术等方面取得突破，尤其应该重点支持未来干细胞临床和转化应用的核心技术。
   问：“十二五”期间我国干细胞研究的总体思路是什么？
   答：以深化干细胞研究和促进转化应用为总体目标，优化整合干细胞研究资源，培养创新能力强的高水平科研队伍，加速干细胞基础和临床前研究。实现干细胞基本理论的突破，开发并推广一批临床级干细胞产品和以干细胞为靶点的药物，为形成干细胞临床应用标准、发展干细胞临床治疗新技术和提高疾病的治疗水平提供基础理论支持。
   问：“十二五”期间我国干细胞研究的发展目标有哪些？
   答：研究干细胞多能性、定向分化、重编程的分子机制，探索重大疾病的干细胞治疗途径，重点突破干细胞干性的获得、维持和转化调控机制；揭示微环境与干细胞的相互作用规律；研制以大动物和非人灵长类为特色的用于干细胞临床前研究的重要疾病模型及相关评估方案；针对心、肝、胰等器官的重大疾病，研制若干具有重大临床需求的人工组织器官；阐明干细胞再生修复治疗的机制，取得干细胞应用领域关键技术重大突破；推动符合伦理标准、规范化的干细胞临床治疗评价体系的建立。
   问：《专项规划》对“十二五”期间我国干细胞研究部署了哪些主要任务？
   答：主要任务有六项：一是细胞重编程研究。利用体细胞核移植（SCNT）、iPS细胞、转分化等技术获得功能细胞，解答发育生物学、干细胞研究和再生医学领域的关键性技术难题。二是干细胞自我更新及多能性维持的机理研究及新物种多能干细胞的建立。研究干细胞自我更新、多能性维持的分子网络及调控机制，取得理论突破，利用新技术建立新型多能干细胞系和新物种的多能性干细胞系。三是干细胞定向诱导分化及其调控机制研究。研究干细胞向某一特定细胞类型分化的条件，定向诱导胚胎干细胞、iPS细胞及成体干细胞分化为可用于细胞治疗的功能细胞。结合材料学与组织工程技术研制功能性的人工组织器官。四是干细胞与微环境相互作用研究。围绕干细胞与微环境的相互作用，发现新的干细胞多能性标志物，探索微环境与调控干细胞增殖分化等的分子机制。五是干细胞临床前研究。以临床级干细胞建系与建库为基础，规模化培养扩增并定向诱导分化干细胞，分离、鉴定和纯化特定功能细胞；选取理想疾病模型，进行标准化的细胞移植、功能评价及致畸与致瘤等风险评估。六是植物细胞全能性与器官发生研究。系统研究激素、温度、光照等调控细胞脱分化和再分化的机制，植物细胞全能性的遗传与进化机理，细胞全能性和器官分化的激素调控，植物生长点的维持、再生和器官发生的遗传与表观机制，植物无融合生殖的机制，植物遗传转化的新技术等，研究植物如何由单个体细胞发育成完整植株机理，促进揭示体内受精卵发育成完整个体的机制。
   问：为保障《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划》顺利实施的政策措施有哪些？
   答：主要有四个方面：一是加强顶层设计与统筹协调，充分发挥“国家干细胞研究指导协调委员会”的作用，协调我国干细胞基础和应用研究工作, 面向国家重大战略需求和世界科学前沿，进一步强化重大科学目标导向，完善项目首席科学家负责制及鼓励创新的评价机制，促进系统性、原创性重大成果的产出。二是继续加强干细胞研究基地建设，充分发挥国家重点实验室等基地的科研平台作用，促进项目、基地与人才紧密结合；强化科技资源开放共享机制，促进科技资源的合理配置和高效利用；鼓励科研机构与临床单位合作，注重建设干细胞临床研究基地和临床转化基地。设立试点单元，推动干细胞转化研究和规范化应用。三是加大创新人才培养和引进力度，充分利用各种高层次人才计划，培养和造就一批具有国际视野、能够引领干细胞科学技术发展的高水平领军人才，建设国际一流水平的干细胞与再生医学研究团队。四是吸纳优秀外国科学家和海外优秀华人学者以多种方式参与干细胞研究重大科学研究计划实施，支持我国科学家参与国际合作和在国际组织中任职，鼓励提出国际合作计划。加强干细胞研究国家重大科学研究计划的科学普及工作。

• 上一条：对《关于开展深化中央级事业单位科技成果使用、处置和收益管理改革试点的通知》的解读
• 下一条：国家卫生健康委员会关于印发罕见病目录制订工作程序的通知